在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
配资查询平台:配资app官网-美FDA拒绝批准DMD细胞疗法 Capricor股价盘中暴跌逾30%
财经:配资公司排名恒盛策略a怎么开户-华西证券：卫星星座建设加速，华为带动卫通产业链
什么地方可以股票开户:靠谱的前十大配资炒股公司-0营收 员工12人 脑再生科技股价半年涨超460倍！创始人投行出身 自曝曾接受中医治疗超过30年
配资网站首选:网上股票配资公司-科创债承销榜单出炉！中信证券、中信建投、国泰海通位居前三
证券配资的条件:股市杠杆公司-直线暴拉！盘中大涨650% 港股稳定币概念火热
证券开户佣金最低排名:10倍杠杆配资-下周8股解禁市值超10亿元 芯导科技解禁市值达到42.59亿元
在线配资开户官网:前三配资公司-一季度营收1113亿元、净利润107亿元！小米收入、盈利均创历史新高！
哈尔滨股票配资公司:股票配资导航网站-股价冲击550元！北证“一哥”连涨12周 北交所股持续“暴走” 这些指标已超沪深市场
老虎配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
启恒配资-启恒配资APP-配资股网站-正规股票配资官网入口 ^我们坚信实盘交易的魅力，让您的投资如同亲历战场，每一次波动都真实可触，每一份收益都实至名归。
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
国海富兰克林基金国富深化价值基金经理刘晓日前发表了对 2025 年市场的展望。刘晓指出，国内经济正处于复苏通道，市场大幅...
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
3月24日，易方达国证自由现金流ETF公开发售。该产品跟踪国证自由现金流指数，这个指数是什么？有哪些优势？投资价值如何？...
记者｜赵阳戈年初，证监会就修改《证券发行与承销管理办法》部分条款向社会公开征求意见，市场也将注意力投向了...
